Tratamiento pionero para la distrofia muscular

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BBC SALUD. Los pacientes que sufren esta enfermedad presentan un defecto en el gen de la proteína distrofina, que es un componente esencial para la estructura del tejido muscular.

Ahora, el equipo de la Universidad de Londres utilizó una nueva tecnología, la llamada técnica de antisentido, para reparar el daño en el gen de la distrofina y restaurar la producción de esta proteína.

En el ensayo preliminar de la terapia, llamada AVI-4658, participaron 19 niños con distrofia muscular de Duchenne.
Y tal como señalan los científicos en la revista The Lancet, los resultados son “muy prometedores”.

Cerca de 1 de cada 4.000 bebés varones nacen con distrofia muscular de Duchenne.

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